Matura OKE Poznań, PR (F‑2007)

(1 pkt) Terapia genowa znajduje zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy – choroby genetycznej, w której organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, co powoduje zaburzenia m.in. w prawidłowym funkcjonowaniu układu oddechowego i pokarmowego. Allel warunkujący prawidłową postać genu jest włączany do plazmidu bakteryjnego, namnażany, następnie izolowany, zamykany w pęcherzykach zbudowanych z podwójnej warstwy lipidowej (liposomach) i wprowadzany do komórek nabłonkowych układu oddechowego za pomocą sprayu. Liposomy z aerozolu mają wnikać do tkanek nabłonkowych układu oddechowego i powodować ekspresję prawidłowego białka.